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打響發(fā)令槍 藥品臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)開新局
編輯:小梁 發(fā)布日期:2021-04-06 16:24:37 有效期:發(fā)布當(dāng)天 來源:博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū) 閱讀 573 次
日前,國家藥監(jiān)局通過優(yōu)先審評審批程序附條件批準(zhǔn)Blueprint Medicines Corporation申報的1類創(chuàng)新藥普拉替尼膠囊上市。該產(chǎn)品也是海南臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)品種,相關(guān)真實(shí)世界研究結(jié)果作為臨床試驗(yàn)結(jié)果的補(bǔ)充,為其在中國晚期非小細(xì)胞肺癌人群中的療效評價和安全性評估提供了輔助。“這一突破,是全國藥監(jiān)系統(tǒng)、研究機(jī)構(gòu)和企業(yè)多方協(xié)作的成果,折射了藥品監(jiān)管和審評審批理念的創(chuàng)新?!眹宜幈O(jiān)局藥品審評中心副主任周思源如是說。
藥品真實(shí)世界研究是新興事物,試點(diǎn)是摸著石頭過河的探索。藥審中心把支持真實(shí)世界研究作為推動監(jiān)管科學(xué)研究的關(guān)鍵點(diǎn),扎實(shí)編寫指導(dǎo)原則、科學(xué)進(jìn)行技術(shù)審評;海南省藥監(jiān)局履行屬地監(jiān)管職責(zé),協(xié)調(diào)解決企業(yè)遇到的現(xiàn)實(shí)困難;企業(yè)嚴(yán)謹(jǐn)設(shè)計研究方案,嚴(yán)格遵守研究規(guī)范……正是多方力量的匯聚,助力試點(diǎn)工作推進(jìn)。
我國藥品真實(shí)世界研究熱度正在持續(xù)升溫。海南省藥監(jiān)局相關(guān)負(fù)責(zé)人介紹,近期已有10多家藥企咨詢試點(diǎn)事宜。記者從藥審中心獲悉,該中心正繼續(xù)搭建真實(shí)世界研究指導(dǎo)原則體系,以服務(wù)藥品高質(zhì)量發(fā)展。
謀定而后動
隨著研發(fā)理念更新和創(chuàng)新技術(shù)進(jìn)步,對真實(shí)世界數(shù)據(jù)的有效利用日益受到關(guān)注。2016年,美國《21世紀(jì)治愈法案》 提出評估真實(shí)世界證據(jù)在藥械監(jiān)管決策中的潛在用途。同一時期,我國持續(xù)推進(jìn)藥審改革,探索利用真實(shí)世界研究輔助藥品研發(fā)。
“藥審中心在2018年就開始布局真實(shí)世界研究有關(guān)工作,希望通過新方法、新工具的研究和應(yīng)用,加速藥品創(chuàng)新研發(fā)進(jìn)程,助力實(shí)現(xiàn)藥品治理體系和治理能力現(xiàn)代化?!敝芩荚锤嬖V記者,這也是因?yàn)楹D喜棙烦菄H醫(yī)療旅游先行區(qū)(以下簡稱樂城先行區(qū))在使用國內(nèi)尚未注冊的進(jìn)口特許藥品的過程中積累了寶貴的真實(shí)世界數(shù)據(jù),藥審中心想要科學(xué)地評估利用這些彌足珍貴的數(shù)據(jù)資源,讓國內(nèi)更多患者更快用上新藥好藥。
2018年10月,藥審中心基于真實(shí)世界數(shù)據(jù)擴(kuò)展了貝伐珠單抗注射液的適應(yīng)證,這是我國使用真實(shí)世界數(shù)據(jù)支持藥品審評決策的 嘗試。當(dāng)年11月,藥審中心開始組織專家編寫真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導(dǎo)原則,解答真實(shí)世界研究數(shù)據(jù)來源、真實(shí)世界證據(jù)支持藥物監(jiān)管決策等問題。
“真實(shí)世界研究必然要經(jīng)過良好的研究設(shè)計、規(guī)范的數(shù)據(jù)采集、合理的統(tǒng)計分析等一系列環(huán)節(jié),才能得出科學(xué)可靠、能夠用于支持藥品評價和監(jiān)管決策的證據(jù)?!彼帉徶行慕y(tǒng)計與臨床藥理學(xué)部副部長王駿主持了這一指導(dǎo)原則的編寫工作。據(jù)他介紹,相比于藥物臨床研究普遍采用的隨機(jī)對照試驗(yàn),真實(shí)世界研究具有數(shù)據(jù)來源廣、對病人入組限制少、合并用藥情況更貼近臨床實(shí)際等特點(diǎn),但也可能存在數(shù)據(jù)適用性和質(zhì)量可靠性不足等問題,申辦者必須對研究所獲得的數(shù)據(jù)去偽存真。
南方醫(yī)科大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院生物統(tǒng)計學(xué)系陳平雁教授等專家深度參與了起草工作。在指導(dǎo)原則的起草過程中,藥審中心廣泛聽取了國內(nèi)外學(xué)術(shù)界、制藥工業(yè)界以及相關(guān)機(jī)構(gòu)的意見,曾在官網(wǎng)發(fā)布中文和英文版征求意見稿,還借助參與國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會(ICH)協(xié)調(diào)工作的便利聽取了ICH專家的建議,在對收到的千余條反饋意見組織匯總分析和專家研討后 終定稿。
2020年1月,國家藥監(jiān)局正式發(fā)布《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導(dǎo)原則(試行)》?!斑@一指導(dǎo)原則不僅對國內(nèi)有指導(dǎo)意義,也是全球制藥實(shí)踐的一個先行性文件?!蓖躜E告訴記者,這是全球 正式的真實(shí)世界證據(jù)指導(dǎo)原則,引起了國際制藥行業(yè)的普遍關(guān)注。
打響發(fā)令槍
樂城先行區(qū)是我國真實(shí)世界研究的先行先試之地?!墩鎸?shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導(dǎo)原則(試行)》的發(fā)布,為躍躍欲試的藥企打響了發(fā)令槍。開展藥品臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)的時機(jī)逐漸成熟。
2020年10月23日,藥審中心主任孔繁圃親自帶隊,藥審中心與國家藥監(jiān)局藥品注冊司、海南省藥監(jiān)局及樂城先行區(qū)管理局在樂城先行區(qū)聯(lián)合舉辦了藥品真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)座談會。會后進(jìn)行了 批試點(diǎn)品種的遴選。
“在品種遴選時,藥審中心綜合評估藥品是否在中國申報或開展臨床試驗(yàn)、境內(nèi)外研究中的中國人群安全性有效性數(shù)據(jù)等因素,給予了建議?!彼帉徶行幕幣R床一部審評員周明解釋,以用藥安全為基礎(chǔ)、評估患者的潛在獲益大于風(fēng)險,是藥審中心支持產(chǎn)品參與試點(diǎn)的考量。
藥審中心化藥臨床一部部長楊志敏強(qiáng)調(diào):“科學(xué)審評是我們一以貫之的原則。如果藥品在海南獲得的真實(shí)世界研究數(shù)據(jù)能夠與境外研究數(shù)據(jù)和中國研究數(shù)據(jù)相互印證,將更全面地反映藥品的安全性和有效性特征?!?/p>
普拉替尼膠囊是 終確定的三個試點(diǎn)品種之一。享有該產(chǎn)品在大中華地區(qū)的 開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利,基石藥業(yè)在樂城先行區(qū)開展了多項(xiàng)真實(shí)世界研究。
“對創(chuàng)新企業(yè)來說,真實(shí)世界研究輔助研發(fā)是新思路、新路徑、新機(jī)遇?!被帢I(yè)相關(guān)負(fù)責(zé)人介紹,公司在藥審中心和行業(yè)專家的指導(dǎo)下設(shè)計研究方案、調(diào)研多家醫(yī)療機(jī)構(gòu)、了解患者特許用藥審核和發(fā)放流程、論證數(shù)據(jù)系統(tǒng)建設(shè)和回顧性數(shù)據(jù)收集可行性,并按方案推進(jìn)研究工作。
堅守讓患者更快用上新藥好藥的初心,各級藥監(jiān)部門各盡所能,保障試點(diǎn)產(chǎn)品安全、有效。
“對試點(diǎn)品種,海南省藥監(jiān)局持續(xù)監(jiān)測產(chǎn)品臨床使用情況,保障患者用藥安全;嚴(yán)格進(jìn)行研制現(xiàn)場檢查,督促申辦方保證研究數(shù)據(jù)的真實(shí)性、可靠性和可追溯性?!鄙鲜龊D鲜∷幈O(jiān)局相關(guān)負(fù)責(zé)人表示,海南省藥監(jiān)局也積極協(xié)調(diào)解決企業(yè)遇到的困難。譬如,某試點(diǎn)品種要進(jìn)行進(jìn)口藥品標(biāo)準(zhǔn)復(fù)核檢驗(yàn),為了減少企業(yè)排隊時間,該局協(xié)調(diào)相關(guān)省級藥檢所, 終由海南省藥檢所承檢。
在試點(diǎn)推進(jìn)的過程中,溝通交流會頻頻舉行。針對個別品種的具體問題和試點(diǎn)遇到的共性挑戰(zhàn),藥審中心、海南省藥監(jiān)局、試點(diǎn)企業(yè)代表和行業(yè)專家多次進(jìn)行討論。
王駿參與了多場研究方案討論的溝通交流會?!半S著大家對真實(shí)世界研究的理解從存在分歧到形成共識,研討的話題逐漸聚焦。”他告訴記者,為了實(shí)現(xiàn)充分討論,藥審中心對試點(diǎn)品種的溝通交流會不做時長限制,直到達(dá)成共識。
藥審中心對試點(diǎn)品種指導(dǎo)之細(xì)致,也令企業(yè)印象深刻?!八帉徶行拈_設(shè)了溝通交流的‘綠色通道’,對企業(yè)的溝通交流需求 時間應(yīng)答。在研究過程中,藥審中心多次組織 專家共同研討,為我們進(jìn)行研究數(shù)據(jù)收集、分析及質(zhì)量控制等提供建議,并就特許用藥模式下患者遠(yuǎn)程訪視的安全性管理等操作細(xì)節(jié)給出指導(dǎo)?!鄙鲜龌帢I(yè)負(fù)責(zé)人回憶。
發(fā)掘新可能
2020年11月27日,設(shè)立在樂城先行區(qū)的國家藥監(jiān)局藥品醫(yī)療器械監(jiān)管科學(xué)研究基地揭牌。該基地將在真實(shí)世界研究方面重點(diǎn)發(fā)力,進(jìn)一步推動真實(shí)世界證據(jù)用于藥品醫(yī)療器械注冊和監(jiān)管決策。
“我們要和這個基地加強(qiáng)合作,深入開展真實(shí)世界研究相關(guān)的監(jiān)管科學(xué)研究,大力推進(jìn)臨床真實(shí)世界研究試點(diǎn)工作,支持海南自由貿(mào)易港建設(shè)?!敝芩荚疵鞔_表示。
他闡述了藥審中心的思路——積極研究解決真實(shí)世界研究試點(diǎn)工作中遇到的新問題和新的技術(shù)難題,及時總結(jié)實(shí)踐經(jīng)驗(yàn),持續(xù)完善指導(dǎo)原則內(nèi)容,推動建設(shè)能切實(shí)指導(dǎo)實(shí)踐的真實(shí)世界研究相關(guān)指導(dǎo)原則體系。
“譬如,我們可以依托海南真實(shí)世界數(shù)據(jù)平臺的實(shí)踐,制定數(shù)據(jù)收集和分析相關(guān)指導(dǎo)原則,以服務(wù)于高質(zhì)量研究數(shù)據(jù)的獲得。再比如,業(yè)界普遍認(rèn)為可借助真實(shí)世界研究加快兒童用藥、中藥等產(chǎn)品的研發(fā)速度,這為我們的后續(xù)工作指示了方向。”他進(jìn)一步舉例說明。
借助海南臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn),各級藥監(jiān)部門都在探索如何創(chuàng)新工作機(jī)制。記者從藥審中心獲悉,藥審中心、海南省藥監(jiān)局和樂城先行區(qū)管理局計劃建立工作站機(jī)制,將明確申報試點(diǎn)的途徑、研究方案制定的要點(diǎn)和相關(guān)溝通交流機(jī)制等內(nèi)容,以指導(dǎo)申請人更好地參與試點(diǎn)工作。
上述海南省藥監(jiān)局相關(guān)負(fù)責(zé)人告訴記者,工作站的籌建工作正在快速推進(jìn),并且,該局也在總結(jié)工作經(jīng)驗(yàn),探索適應(yīng)臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)需要的檢查方式。與此同時,該局和有關(guān)部門協(xié)商推動真實(shí)世界研究在海南常態(tài)化、制度化、規(guī)范化。
政策紅利加速釋放,藥品真實(shí)世界研究迎來新機(jī)遇。創(chuàng)新熱潮涌動,更多企業(yè)希望借助樂城先行區(qū)的政策優(yōu)勢,加速產(chǎn)品研發(fā)和上市進(jìn)程。
新局面的開啟需要科學(xué)的方法論指引。面對前來咨詢真實(shí)世界研究有關(guān)事項(xiàng)的國內(nèi)外企業(yè),藥審中心始終強(qiáng)調(diào),要客觀認(rèn)識真實(shí)世界研究的地位和作用。
“真實(shí)世界研究為評價產(chǎn)品的安全性、有效性拓寬了數(shù)據(jù)來源,發(fā)揮了輔助和支持作用。真實(shí)世界證據(jù)可以作為隨機(jī)對照研究的有力補(bǔ)充,共同支持藥品研發(fā)和監(jiān)管決策?!敝苊髡f,應(yīng)當(dāng)積極謹(jǐn)慎地探索真實(shí)世界研究,產(chǎn)生高質(zhì)量的證據(jù),才能支持藥品評價。
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